أظهرت تجربة سريرية مبكرة نتائج مذهلة لدواء جديد يُعرف باسم "زوريفونرسين"، حيث نجح في خفض نوبات الصرع بنسبة وصلت إلى 90% لدى بعض الأطفال المصابين بمتلازمة درافيت، وهو نوع نادر وشديد من الصرع يظهر في سن مبكرة.
كيف يعمل الدواء؟
- يستهدف الجين SCN1A المسؤول عن قنوات الصوديوم في الدماغ.
- كثير من المرضى لديهم نسخة تالفة من هذا الجين، والدواء يعزز نشاط النسخة السليمة لإعادة التوازن العصبي.
- يُعطى عبر البزل القطني لضمان وصوله مباشرة إلى السائل النخاعي المحيط بالدماغ.
نتائج التجربة الأولية
- شملت الدراسة 81 طفلًا بين سنتين و18 عامًا في بريطانيا والولايات المتحدة.
- بعد 20 شهرًا من العلاج، انخفضت النوبات بنسبة تراوحت بين 59% و91% لدى من تلقوا أعلى جرعة.
- الآثار الجانبية اقتصرت على الصداع أو التقيؤ أو ارتفاع مؤقت في بروتينات السائل النخاعي، ولم تُسجل مخاطر كبيرة.
الخطوات القادمة
- الدراسة الحالية صغيرة ولم تشمل مجموعة ضابطة، لكن تجربة أكبر تضم 170 طفلًا إضافيًا جارية للتحقق من النتائج.
- من المتوقع استكمال التجربة في أكتوبر 2028، ما يعني أن الدواء لن يكون متاحًا تجاريًا قبل عدة سنوات حتى لو أثبت فعاليته.
أهمية الإنجاز
هذا الدواء لا يقتصر على تقليل النوبات، بل يستهدف السبب الجذري للمرض، ما قد يحسن النمو العصبي ويقلل من خطر الوفاة المفاجئة المبكرة المرتبط بالمتلازمة. الباحثة هيلين كروس وصفت التجربة بأنها من أوائل المحاولات لتعديل مسار مرض الصرع المعقد، وليس مجرد السيطرة على أعراضه.
